gény, špecifické úseky DNA, sú zodpovedné za výrobu všetkých možných proteínov v našom tele: od tých, ktoré tvoria štruktúru našich vlasov, až po tie, ktoré umožňujú vode a soli dostávať sa zvnútra bunky von.  Tento zložitý orchester génov však niekedy obsahuje nástroje, ktoré hrajú zlé tóny. Chyby v našej genetickej informácii môžu viesť k mnohým ochoreniam, ktoré sú často smrteľné (spinálna muskulárna atrofia), alebo značne skracujú život (Pompeho choroba). Liečba týchto chorôb je často prevažne symptomatická: takže potláča prejavy ochorenia, no nelieči  ho. A často žiadna liečba vôbec neexistuje. 

Tu nastupuje génová terapia, ktorej cieľom je opraviť poškodený gén v daných bunkách a tak viesť k definitívnemu vyliečeniu pacienta, bez potreby ďalšej liečby. Génová terapia tak stojí na čele revolúcie v biotechnologickom priemysle. Najlepšie jej prísľub ilustruje Zolgensma, génová terapia fokusovaná na spinálnu muskulárnu atrofiu – devastačné ochorenie, ktoré v závažnejších formách zabíja novorodencov už v druhom roku života.