prvé výsledky o bezpečnosti a účinnosti vychádzajú ako publikácie v žurnáloch. Pokiaľ je všetko kóšer a kandidát na nový liek spĺňa všetky kritériá, výrobca požiada o jeho schválenie a registráciu. Čo sa však stane, ak je liečivo schválené a neskôr sa zistia chyby v publikovaných dátach? Odpoveď na túto otázku nám poskytne príbeh o úspešnom lieku Zolgensma, ktorého štart teraz mnohí spochybňujú.

Zolgensma je liek, ktorý dodnes pomohol už viac než 2 300 deťom trpiacim spinálnou svalovou atrofiou chodiť a vykonávať mnoho fyzických aktivít, ktoré by inak pre ne boli iba snom. Tak ako aj iné schválené lieky, aj táto génová terapia prešla všetkými štádiami predklinických a klinických skúšok, ktorých výsledky naznačovali jej liečebný potenciál.