britským výskumníkom a lekárom sa podaril husársky kúsok. Pomocou nového typu génovej terapie sa im podarilo obnoviť sluch predtým úplne nepočujúcemu 18-mesačnému batoľaťu z Oxfordshiru. Úspech vzišiel z prebiehajúcich klinických skúšok, pričom išlo o úplne prvú pacientku na svete, ktorá tento typ liečby podstúpila, informoval britský denník The Guardian.
Dievčatko menom Opal Sandyová trpí takzvanou sluchovou neoropatiou. Zapríčinená môže byť mutáciou OTOF génu, ktorý produkuje proteín otoferlín kľúčový pre prenášanie signálov z ucha do mozgu.
Nová génová terapia s názvom DB-OTO od biotechnologickej spoločnosti Regeneron využíva neškodný vírus prenášajúci funkčný OTOF gén. Do ucha je látka podaná injekčne v celkovej anestézii počas operácie, ktorá trvá len 16 minút.
Klinické skúšky pre génovú terapiu DB-OTO vedie Cambridgeská univerzita. Liečbu by malo postupne podstúpiť 18 detí nie starších ako dva roky. Výskumníci a lekári budú zisťovať, či je liečba bezpečná, aké je vhodné dávkovanie a aká je jej celková účinnosť.
Počiatočné výsledky u prvej pacientky sú však nanajvýš sľubné. Opal vraj vďaka liečbe počuje „takmer perfektne“ a užíva si nový rozmer svojho detského sveta – najmä pri hre s hlučnými hračkami.
Podľa profesora Manohara Banceho, ktorý je chirurgom a klinické skúšky vedie, výsledky prekonali jeho očakávania. Génová terapia podľa neho predstavuje novú éru liečenia hluchoty.